Биотехнология: от древнего Вавилона до генной терапии
За последние несколько десятилетий биотехнологическая отрасль получила бурное развитие. Прогресс в современной медицине невозможно представить без ее участия. Несмотря на современный термин, история биотехнологии начинается с древнейших времен.
Во времена расцвета Вавилонского царства «биотехнологов» высоко ценили. Их продукция была востребована среди царей, и экспортировалась даже в Египет. Они упоминаются в эпической поэме о Гильгамеше с двадцатью различными сортами пива. Их биотехнологии были основаны на брожении с помощью дрожжей. Хотя это звучит странно, но пивоварение - пример древнейшей биотехнологии. Кроме этого, дрожжевое тесто, вино, уксус, йогурт, сыр и квашеная капуста – примеры биотехнологической продукции.
Путь биотехнологии идет от вавилонского пива до рекомбинантных белков, моноклональных антител и геннотерапевтических препаратов. Термин «биотехнология» впервые использовал Карл Эреки, венгерский инженер и экономист, в публикации в 1919г.
До начала 20 века биологи работали в основном, как и их вавилонские предшественники, используя естественные клеточные процессы животных, микроорганизмов и растений. Однако биотехнологи 20 века могли произвести более широкий ряд продуктов и обеспечить высокую степень очистки. Это связано с серией открытий конца 19 начала 20 века – изучением химических свойств белков и ферментов. За последующие десятилетия роль этих веществ, как биологических катализаторов, была подробно выяснена и они стали активно использоваться в научных и практических целях. Огромный вклад в развитие биотехнологии внесли работы Луи Пастера (постулировал процесс брожения как результат деятельности микроорганизмов), Чарльза Дарвина (теория эволюции), Грегора Менделя (заложил основы генетики). С 1953 года, когда Джеймс Уотсон и Френсис Крик представили модель двойной спирали ДНК, биотехнологические работы с генетическим материалом приняли форму научной гонки. Чем больше появлялось данных о структуре и функции ДНК, тем больше появлялось возможностей вмешиваться в процессы репликации и трансляции.
Изменения в генетической структуре видов, которые ранее потребовали бы десятилетий селекции, теперь могут быть инициированы в течение нескольких месяцев. Недавно разработанные методики внесения новых генов в организм бактериальных клеток открыли возможность промышленного производства жизненно необходимых биомолекул. Первое лекарство, произведенное таким образом, было человеческим инсулином. Новый революционный этап - методики введения генов в организм человека с целью синтеза необходимого белка, который восполнит недостающую функцию, не будет иметь аллергизирующих свойств и не потребует многократных введений препаратов.
1970гг – Friedmann. T.; Roblin. R публикуют работу «Генная терапия для человеческого генетического заболевания?»: экзогенная «хорошая» ДНК может быть использована для замены дефектных ДНК у тех, кто страдает генетически обусловленными заболеваниями.
1989 год - опыты по переносу клонированных генов человека в человеческие клетки. Первая попытка генной терапии человека: коллектив под руководством French Anderson, Michael Blaese и Steven Rosenberg испытывает генную терапию на пациенте, умирающем от меланомы. Лечение оказалось безуспешным.
1992 год - доктор Claudio Bordignon, работающий в Вита-Салюте Сан-Раффаэле Университете (Милан, Италия) выполнил первую процедуру генной терапии с использованием стволовых гемопоэтических клеток в качестве векторов для доставки генов.
1995 год – в Национальном институте здравоохранения США впервые доложены положительные результаты генной терапии у четырехлетней пациентки Ashanti Desilva с наследственным дефицитом аденозиндезаминазы.В статье, опубликованной в Science, 269, 25 августа 1995, читаем: «В прошлом сентябре, когда Ашанти ДеСильва, приветливая восьмилетняя девочка, появилась перед Научным советом, председатель, в то время конгрессмен Джордж Браун, сказал: "Перед нами доказательство того, что чудо свершилось"». О каком же чуде здесь идёт речь? Эта девочка страдала наследственным заболеванием — недостаточностью аденозиндезаминазы, и в сентябре 1990 года её начали лечить с помощью генной терапии. И вот она жива, здорова и ходит в школу. Простим американскому конгрессмену использование термина «чудо». Чуда не случилось. Просто настало время, когда незримые для тех, кого мы называем широкой публикой или, если угодно, налогоплательщиками, исследования в областях генетики, молекулярной биологии биоорганической химии и биохимии концентрированно проявляются в зримом каждому, социально значимом результате.
1996 год – первый отчет о клиническом наблюдении – введение гена, кодирующего VEGF165 (Vascular Endothelial Growth Factor) в невирусном векторе при критической ишемии нижних конечностей (J.Isner)
1999 год - смерть Джесси Гелсингер, участвовавшей в исследованиях по генной терапии, привела к значительному удару по геннотерапевтическим исследованиям в США. Это событие привело к приостановке FDA нескольких клинических испытаний, а так же к дополнительной оценке этических и процедурных практик в области генной терапии.
2003 год - команде Калифорнийского Университета удалось перенести гены в нейроны головного мозга, используя липосомы, покрытые полимером полиэтиленгликолем. До этого, перенос генов в нейроны головного мозга был невозможен из-за того, что вирусные векторы не могли преодолеть гематоэнцефалический барьер из-за своих больших размеров. На основе новой технологии разрабатываются методы генной терапии болезни Паркинсона.
2003 год - в Китае применяется первый коммерческий геннотерапевтический препарат Гендицин (Gendicine) для лечения плоскоклеточного рака кожи головы и шеи.
2005 год - первая демонстрация эффективной борьбы с раком с использованием генной терапии. Ученые из National Institutes of Health (Мэриленд) успешно борются с метастазирующей меланомой у двух пациентов, используя генетически измененные Т-киллеры.
Дальнейшее разработки по генной терапии коснулись самых разнообразных заболеваний, а число клинических исследований в середине 2010 года по данным Journal of Gene Medicine and John Wiley&Sons Ltd составило более 1500.